Definição: Pesquisas clínicas são aquelas realizadas em seres humanos e têm a finalidade de trazer melhor conhecimento sobre as doenças e seus tratamentos.

Como é realizada a pesquisa com novos medicamentos: elas são realizadas em várias fases consecutivas. A fase inicial é chamada pré-clínica - em laboratório e animais de experimentação, seguida pelas fases clínicas, em humanos.

Fase Pré-clínica:
Todas as novas moléculas que podem vir a tornar-se um medicamento passam inicialmente por testes de laboratório e em animais de experimentação. O objetivo é conhecer seus efeitos no organismo  e sua toxicidade. Aquelas que mostram perfil aceitável de segurança e potencial terapêutico são selecionadas para pesquisa em humanos. A proporção de moléculas que passa da fase pré-clínica é mínima, de menos de 1%.

Fases da Pesquisa Clínica:

• Fase I:  estudos em sua maioria com voluntários sadios (de 20 a 80) para a realização de testes que avaliam como o medicamento é absorvido, metabolizado e eliminado pelo organismo (farmacocinética e famacodinâmica).
• Fase II:  uso do medicamento em pacientes com a doença a ser tratada. Geralmente estudos com até 300 voluntários, com o objetivo de avaliar a eficácia e a tolerância do produto.
• Fase III:  estudos em larga escala, com participação de alguns milhares de pacientes, tratados com o novo medicamento em comparação com tratamentos já existentes, para que seus efeitos sejam estudados e gerem informações científicas para registro junto às autoridades sanitárias dos vários países.
• Fase IV: essa fase é realizada após o registro do medicamento e consiste na realização de testes adicionais, para detectar os efeitos adversos em um número maior de pacientes, ou para aprimorar o conhecimento da nova droga.

Nem todas as moléculas que passam pelas fases de pesquisa clínica são aprovadas. Na verdade, menos de 10% chegam a ser apresentadas para registro.

Regulamentação da Pesquisa Clínica
A pesquisa clínica é submetida a regras internacionais uniformes, de maneira que os padrões científicos e éticos sejam muito parecidos em qualquer país onde a pesquisa seja realizada. Isso serve também para que os dados gerados nos estudos sejam aceitos por todos os países.

Órgãos regulamentadores no Brasil:

• CEP – Comitê de Ética em Pesquisa Clínica. Responsável pela validação ética das pesquisas.
• CONEP – Comissão Nacional de Ética em Pesquisa Clínica. Responsável pela validação ética das pesquisas e aprovação dos CEPs.
• Anvisa – Agência Nacional da Vigilância Sanitária. Responsável pela validação técnica.

As vantagens da pesquisa clínica: Fazer parte de estudos clínicos que permitam o desenvolvimento de novos medicamentos, novas formas de cura e avanço científico traz inúmeros benefícios para pacientes, para a saúde pública, pesquisadores, profissionais da saúde e para os fabricantes:

Para os pacientes:

• Diagnóstico mais preciso;
• O melhor tratamento possível ("state of the art");
• Maior atenção da enfermagem/farmácia;
• Atenção e seguimento médico mais rigoroso;
• Acesso ao tratamento para pacientes recém-diagnosticados;
• Acesso a tratamentos e medicamentos de alto custo;
• Acesso a tratamentos ainda não disponíveis na rede pública.

Para os serviços de saúde pública:

• Novas fontes financiadoras;
• Estímulo à modernização;
• Atualização em métodos e padrões de qualidade;
• Maior eficiência nas operações (menores custos);
• Treinamento e desenvolvimento de recursos humanos para a pesquisa;
• Aval internacional de "excelência".

Para os pesquisadores:

• Estímulo e acesso ao uso de novas opções terapêuticas;
• Aperfeiçoamento técnico-científico, por meio de intercâmbio com cientistas de outros países;
• Possibilidade de planejar e participar de futuras parcerias científicas;
• Coautoria em publicações internacionais;
• Financiamento dos estudos, muitas vezes revertido para o desenvolvimento de centros de pesquisa, principalmente em universidades;
• Desenvolvimento como especialistas no tratamento de certas doenças;
• Formação e treinamento de equipes multi-disciplinares.

Para os profissionais de saúde:

• Oportunidade de trabalho (especialistas em estudos clínicos);
• Oportunidade de treinamento (ciência/metodologia);
• Exposição a padrões de qualidade internacionais;
• Recompensa financeira/melhores salários;
• Desenvolvimento pessoal/profissional.

Para a indústria de inovação (instituições públicas ou privadas):

• Pesquisadores fortemente motivados;
• Contato com "líderes de opinião";
• Criação de experiência local com novos medicamentos;
• Aceleração do registro;
• Penetração no mercado brasileiro.

EUA  - Prazo - Todo o processo demora cerca de dois meses

Brasil – Prazo - o mesmo processo dura cerca de dez meses, e em alguns casos pode ultrapassar um ano

Como é a participação em uma pesquisa?

• A pesquisa clínica utiliza métodos científicos altamente sofisticados (estado da arte) aos seres humanos, denominados voluntários ou sujeitos de pesquisa (sadios ou enfermos, de acordo com o objetivo do estudo).
• Qualquer pessoa pode se candidatar a ser um voluntário de pesquisa. Para que possa participar, precisa atender aos critérios de entrada previstos no estudo (deve preencher a todos os critérios de inclusão e nenhum de exclusão).
• O voluntário não pode participar de mais de um estudo simultaneamente e/ou deve guardar um período entre um estudo e outro.
• Apenas após a aprovação da pesquisa pelos órgãos éticos e regulatórios, o investigador pode começar a recrutar voluntários.

Formalização da participação dos voluntários na pesquisa

• O sujeito de pesquisa recebe o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE), documento que explica detalhadamente o passo a passo, qual a finalidade da pesquisa, os procedimentos necessários, os riscos e os desconfortos a que o voluntário será submetido.
• O TCLE deixa claro que o paciente pode desistir de participar do estudo, a qualquer momento sem prejuízo para seu atendimento médico.
• O voluntário pode discutir o TCLE com seus familiares, antes de dar seu consentimento. O documento é assinado em duas vias e datado pelo voluntário e pelo pesquisador, uma via fica com o voluntário e a outra, com o centro de pesquisa.
• Todo esse procedimento é primordial para assegurar que o voluntário tenha total controle sobre a sua decisão e participe apenas se a pesquisa for consistente com os seus interesses e valores.

Sigilo

• Todos os voluntários que participam de estudos têm sua identidade preservada, por meio do Código de Identificação do Sujeito, um identificador único feito apenas pelas iniciais do paciente e de sua data de nascimento.
• Só o investigador e sua equipe têm acesso ao paciente e contato com ele.

Razões de participação do voluntário

• Alguns sujeitos de pesquisa são motivados a participar por altruísmo, pois acreditam que farão parte de uma iniciativa, que trará benefícios futuros para a humanidade. Outros, por interesses econômicos.
• Em alguns países, como os Estados Unidos, por exemplo, os sujeitos de pesquisa são remunerados pela sua participação.
• No Brasil, os voluntários participam porque conseguem atendimento diferenciado que, muitas vezes, não é disponibilizado pelo sistema público de saúde. Durante o estudo clínico, o investigador e sua equipe dedicam atenção especial aos participantes, acompanhando minuciosamente qualquer alteração em sua saúde, em todas as etapas do processo.
• A pesquisa clínica também proporciona o acesso de muitos pacientes, a medicamentos e testes de última geração e tratamentos dispendiosos, sem qualquer custo.
• Para evitar que o voluntário seja motivado a participar por dinheiro, e transforme essa iniciativa em um trabalho, destoando do verdadeiro objetivo a que se destina, é proibida no Brasil a remuneração pela participação em estudos clínicos.
• Está assegurado, por lei, um reembolso para transporte e alimentação. Esse procedimento é adotado na maioria dos países que realizam pesquisas clínicas.

Principais desafios para o desenvolvimento da pesquisa clínica no Brasil

• Criar condições para que o País se firme no setor e se envolva também nas fases I e II da pesquisa clínica. Essas fases são importantíssimas para o patenteamento de produtos nacionais. Hoje, a maior parte dos estudos clínicos conduzidos no País é das fases III e IV.
• Com treinamento, revisão de fluxos, aumento do número de profissionais nos órgãos regulatórios brasileiros (CEPs, CONEP e Anvisa) e incentivos à participação de voluntários, nos CEPs, será possível maior agilidade na aprovação dos protocolos de pesquisa.
• Maior interação entre CEPs, CONEP e Anvisa , investigadores e patrocinadores poderá acelerar a aprovação de estudos clínicos no Brasil.
• É preciso estabelecer critérios que balizem a continuidade do tratamento, após o término do estudo clínico.
• É necessário investir na educação de profissionais do setor, para criar competências técnica e científica.
• Para o crescimento das pesquisas no Brasil é importante a expansão geográfica  dos centros de estudos, hoje concentrados nas regiões Sul e Sudeste.